利司扑兰

适应症作用机制应用脊肌萎缩症注意事项生物活性靶点利司扑兰试剂级价格

利司扑兰

CAS号:1825352-65-5
英文名:Risdiplam
中文名:利司扑兰
CBNumber:CB64674494
分子式:C22H23N7O
分子量:401.46
MOL File:1825352-65-5.mol

利司扑兰化学性质

密度 :1.50±0.1 g/cm3(Predicted)
溶解度 :Soluble in DMSO
酸度系数(pKa) :9.41±0.20(Predicted)
形态 :solid
颜色 :Light yellow to yellow
InChI :InChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3
InChIKey :ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
SMILES :C12C=CC(N3CC4(CC4)NCC3)=CN1C(=O)C=C(C1=NN3C=C(C)N=C3C(C)=C1)N=2

利司扑兰性质、用途与生产工艺

适应症利司扑兰适用于治疗 2 月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
作用机制
脊髓性肌萎缩症SMA的主要发病原因是患者 SMN1 基因的缺失或突变，导致全身功能性 SMN 蛋白表达不足。利司扑兰（Risdiplam）是一种运动神经元生存基因 2（SMN2）mRNA 剪接修饰剂，通过双位点特异性调控 SMN2 基因（SMN1 同源基因）的剪接，可促进外显子7包含进SMN2 mRNA转录本中，从而增加SMN蛋白的表达量。
应用利司扑兰是全球首个获批直接以 RNA 为靶点发挥作用的小分子药物，通过特异性地剪接修饰基因，增加功能性 SMN 蛋白水平。利司扑兰能够穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，提高中枢和外周 SMN 蛋白水平。
脊肌萎缩症脊肌萎缩症（SMA）是一种运动神经元疾病，因控制肌肉活动的运动神经细胞退化，导致肌肉虚弱和萎缩，患者逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。它是导致婴幼儿死亡最常见的遗传病因，大约每一万一千名活产儿中有一例SMA。严重的I型SMA患者永远不能坐着，仅有两岁左右的中位生存率。中度II型SMA患者能坐但无法独立站立，通常在成年早期死亡。症状最温和的III型SMA患者运动功能下降，可能在以后的生活中失去行走能力。
注意事项
- 利司扑兰在使用前必须由医疗卫生专业人士（含药师）配制成口服溶液并标记，供口服或胃肠管饲内给药。因此，在配制前，患者或照护者不得打开药瓶。
- 配制后溶液需置于2-8°C的条件下贮藏；
- 请始终将口服溶液贮藏在原药瓶里；
- 始终保持药瓶直立放置，并盖紧瓶盖；
- 配制后溶液的有效期为：64天。
生物活性 Risdiplam (Evrysdi, RG7916, RO7034067) 是一种口服给药的 SMN2 pre-mRNA splicing 的修饰剂，可分布到中枢神经系统 (CNS) 和周围组织中。
靶点
Target Value
SMN2
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